KRS: 0000022383

Nasi podopieczni

pschnm-avatar-A | Bruno Osłowski - Polskie Towarzystwo Chorób Nerwowo-Mięśniowych Oddział Regionalny w Łodzi

Bruno Osłowski

Diagnoza:
DMD – Dystrofia mięśniowa Duchenne’a

Coś o mnie:
Nasza historia zaczęła się w styczniu 2020r.

Jak możesz pomóc?

przekaż 1,5% podatku
KRS 0000022383
cel szczegółowy „Dla Bruno Osłowski”

przekaż darowiznę, Bank PEKAO SA,
Nr konta: 02 1240 5585 1111 0000 4886 7407
tytułem: „Dla Bruno Osłowski”

Po ciągnącej się 2 miesiące infekcji dróg oddechowych Bruno odwiedził Instytut CZMP w Łodzi. W trakcie pobytu okazało się, że wyniki podstawowych badań krwi są nieprawidłowe, więc zaczęto rozszerzać diagnostykę. Przez 2 tygodnie Bruna badało wielu lekarzy specjalistów z różnych oddziałów, robiono różne badania, Brunek godzinami był przywiązany do kroplówek. To wszystko jednak nadal nie przynosiło odpowiedzi. Ostatecznie zdecydowano o badaniach genetycznych. Na diagnozę czekaliśmy długie 6 miesięcy. Mimo zaklinania rzeczywistości okazała się najgorszą z możliwych: Dystrofia Mięśniowa Duchenne’a. … Nagle zawalił się nasz świat, byliśmy załamani i zagubieni.

Dystrofia Mięśniowa Duchenne’a to choroba postępująca, wieloukładowa,  która atakuje głównie chłopców. Każdego dnia stopniowo powoduje degradacje wszystkich mięśni Bruna. Powoli odbiera mu możliwość  samodzielnego poruszania się a następnie połykania i oddychania. Niezbędny do życia staje się wózek inwalidzki oraz respirator.

Dla takiego małego człowieka to wszystko brzmi jak wyrok…jednak w dniu 22 czerwca 2023 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA) wydała przyspieszoną decyzję dotyczącą zatwierdzenia Elevidys (SRP-9001) – pierwszej na świecie terapii genowej do leczenia pacjentów pediatrycznych w wieku od 4 do 5 lat z dystrofią mięśniową Duchenne’a , którzy mają zachowaną umiejętność chodzenia.

FDA Approves First Gene Therapy for Treatment of Certain Patients with Duchenne Muscular Dystrophy | FDA

Według danych przedstawionych podczas telekonferencji z inwestorami przez dyrektora generalnego firmy produkującej Elevidys-Sarepta Therapeutics | Biopharmaceutical Company for Rare Diseases Douglasa Ingrama, koszt zakupu terapii wynosi 3,2 miliona dolarów, co czyni ją jedną z najdroższych leków na świecie!

Jednak tego dnia Bruno otrzymał drugą szansę od życia. Postanowiliśmy zweryfikować warunki oraz możliwość przyjęcia tej terapii. Ponieważ lek jest zatwierdzony tylko w US, terapia musi być tam przeprowadzona przez amerykańskich lekarzy a pobyt będzie trwać 4 miesiące. Dzięki wsparciu i pomocy wielu wspaniałych osób udało nam się znaleźć ośrodek, który się tego podejmie.

Jesteśmy zakwalifikowani przez zespół dr Ghosha z  Boston Childrens Hospital (childrenshospital.org) Jednak musimy dodatkowo pokryć wszystkie koszty medyczne związane z kwalifikacją oraz badaniami w trakcie tego kilkumiesięcznego pobytu.
 
Otrzymaliśmy kalkulację tej kwoty, która wynosi 5 971 000 $ !!!

Jednak dzięki staraniom zespołu z Bostonu, udało nam się uzyskać niewiarygodnie ogromną bonifikatę i koszt terapii wynosi 3 617 431 $ !!!

Jest to dla nas niewyobrażalnie wielka kwota, która nie obejmuje przelotu i pobytu w USA. Jednak nie możemy stracić nadziei, musimy spróbować i podjąć walkę za wszelką cenę!!! Niestety mamy na to tylko rok, ponieważ 20 Grudnia 2024r. Bruno skończy 6 lat.

W imieniu Bruna zwracamy się o pomoc i wsparcie go w jego walce o drugie życie !!!